A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, em caráter excepcional, a importação e a utilização do medicamento experimental ALN-6457 para Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A autorização foi concedida na sexta-feira, 4 de setembro, após solicitação apresentada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo atendimento do paciente.
Segundo informações divulgadas sobre o caso, Lito foi aceito em um programa internacional de uso compassivo, modalidade que pode permitir, mediante critérios específicos e avaliação das autoridades competentes, o acesso individual a produtos experimentais que ainda não estão regularmente disponíveis no país. A autorização concedida pela Anvisa é específica para o caso e não deve ser interpretada como registro, aprovação comercial ou comprovação de eficácia do medicamento para a doença.
Medicamento ainda não passou por estudos clínicos para a doença
O ALN-6457 utiliza tecnologia de interferência de RNA, conhecida como RNAi ou siRNA, direcionada à proteína priônica. O objetivo investigado dessa abordagem é reduzir a produção da proteína relacionada às doenças causadas por príons. No entanto, o composto permanece em estágio anterior ao desenvolvimento clínico e, conforme as informações disponíveis, ainda não teve estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob.
Por esse motivo, ainda não existem resultados clínicos consolidados que permitam afirmar que o ALN-6457 seja seguro ou eficaz para Lito Sousa ou para outros pacientes com a doença. A autorização regulatória possibilita o acesso ao produto nas condições analisadas pela agência, mas não representa garantia de benefício terapêutico nem permite antecipar os resultados que poderão ser observados durante o acompanhamento médico.
Segundo informações atribuídas à Anvisa, a análise levou em consideração fatores relacionados à evolução da doença e à inexistência de patrocinador ou representante responsável pelo produto no Brasil. Com o aval concedido, a equipe responsável poderá dar continuidade aos procedimentos necessários para a importação e posterior utilização do medicamento dentro das condições estabelecidas para o caso.
Família acompanha expectativa pela chegada do medicamento
Nas redes sociais, Mila Seidl, mulher de Lito Sousa, comemorou a autorização e informou que a estrutura necessária para a administração do produto está sendo preparada no Hospital Israelita Albert Einstein. Segundo ela, a expectativa é de que o medicamento chegue ao Brasil entre sete e nove dias contados a partir da autorização concedida em 4 de setembro.
A autorização abre uma nova etapa na busca por uma alternativa experimental diante do quadro enfrentado por Lito. O caso, entretanto, permanece cercado pelas incertezas próprias de uma terapia ainda em desenvolvimento. Qualquer avaliação sobre resposta, segurança ou eventual benefício do ALN-6457 dependerá do acompanhamento médico e de dados científicos produzidos a partir de sua utilização e de pesquisas futuras.
